8040威尼斯主页打造了以基因编辑技术为基础的四大平台
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体外8040威尼斯主页:造血干细胞平台
研发通过基因编辑自体造血干细胞,针对β地中海贫血病和其他贫血病的创新8040威尼斯主页。
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体外8040威尼斯主页:通用型CAR-T平台
研发利用基因编辑去除健康供者T细胞上能够引起GvH和HvG等不良反应的受体和蛋白,针对癌症的通用型CAR-T8040威尼斯主页。
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体内8040威尼斯主页:RNA碱基编辑平台
研发基于RNA单碱基编辑技术LEAPER™,针对包括黏多糖贮积症I型最严重亚型Hurler综合征、神经系统以及肝脏、肌肉等疾病的8040威尼斯主页。
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高通量基因组编辑筛选:新药研发平台
基于高通量基因组筛选平台,通过独特的生物标记物和合成致死联合用药,研发针对实体瘤的创新靶向药物。